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La compañía biotecnológica holandesa Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) desarrollará patentes del CIMA de la Universidad de Navarra basadas en terapia génica. Así lo contempla el acuerdo firmado con las entidades que gestionan la propiedad intelectual generada en el centro de investigación (CIMA S.L. y Digna Biotech). En la actualidad, el CIMA tiene una treintena de patentes en distintas fases de desarrollo. Algunas de ellas se basan en la terapia génica, que consiste, básicamente, en modificar el material genético en las células de los pacientes para tratar enfermedades. 

Los avances científicos, aún en fase experimental, consisten en tratamientos antitumorales, de cáncer hepático y enfermedades como la porfiria.
Los síntomas de esta patología aparecen cuando hay anomalías en la producción de hemo, sustancia básica para producir proteínas vitales como la hemoglobina, la mioglobina y los citocromos. 

Entre los problemas que genera, hasta ahora incurables, destacan las molestias neurosiquiátricas y viscerales o el dolor abdominal severo. Además, los ataques agudos de porfiria pueden ser mortales si causan complicaciones neurológicas graves. 

Tratamientos antitumorales
Las personas afectadas por esta enfermedad sufren los síntomas en periodos intermitentes, más o menos duraderos, a lo largo de toda la vida. En ocasiones, aparecen en la pubertad y más frecuentemente en la edad adulta, con mayor incidencia entre las mujeres. 

“Algunos fármacos, como los barbitúricos, los tranquilizantes o los sedativos, pueden desencadenar la enfermedad; también dietas adelgazantes, desarreglos hormonales, el tabaco, el alcohol, infecciones o la tensión emocional y física”, explica el Dr. Jesús Prieto, director del área de Terapia Génica y Hepatología del CIMA y médico de la Clínica Universitaria de Navarra. 

Además de los hallazgos científicos basados en la terapia génica, existen patentes del CIMA dirigidas a combatir otras enfermedades. Entre las más desarrolladas, se encuentran antifibróticos, antivirus B y C, protectores para trasplantes de órganos e inmunomoduladores para cáncer e infecciones. De todas ellas, la patente más avanzada es el P144, una molécula desarrollada en forma de crema para la esclerodermia. Otras aplicaciones del P144 podrían ser el cáncer de piel, las prótesis mamarias y la fibrosis cardiaca.
Algunas patentes del CIMA están compartidas con universidades de EE.UU., como California, Minnesota y Rutgers.

Fuente: www.universia.es

Investigadores estadounidenses han desarrollado una terapia genética mejorada, que podría permitir en el futuro el tratamiento de enfermedades neurológicas como el Alzheimer, según informa el diario The Guardian.

Un equipo de Manjunath Swamy, de la facultad de medicina de la Universidad de Harvard en Boston, utilizó una técnica mejorada de interferencia de ARN (ácido ribonucléico) para desactivar los genes responsables de esta enfermedad en ratones afectados por encefalitis viral, una grave enfermedad neurológica.

Esta técnica consiste en crear pequeñas hebras de material genético denominado ARN, que cuando se inyecta en las células desactiva determinados genes.

Hasta ahora el uso de esta técnica se enfrentaba a importantes obstáculos, debido a que muchos fármacos inyectados no llegan al cerebro porque la membrana que protege a éste de virus y microbios lo impide.

Por ello es preciso administrarlos mediante una arriesgada intervención quirúrgica, pero de este modo sólo se libera el tratamento a las células cerebrales adyacentes al lugar donde se inyectan.

La técnica desarrollada por el equipo de Harvard consiste en crear fragmentos de RNA terapéutico en el laboratorio y mezclarlos con una pequeña parte de virus de la rabia, que los transporta hasta al cerebro donde desactivan los genes necesarios, sin causar la enfermedad de la rabia. El tratamiento se administra mediante inyecciones ordinarias.

Los ratones así tratados se curaron en un 80% de los casos, mientras que los que no recibieron tratamiento fallecieron. Ante los buenos resultados obtenidos, los investigadores esperan empezar los ensayos en humanos dentro de cinco años.

Las terapias de interferencia del RNA ofrecen esperanza de poder tratar numerosas enfermedades, y en breve se iniciarán los primeros ensayos clínicos en humanos.

La técnica fue desarrollada por los investigadores estadounidenses Andrew Fire y Craig Mello, que obtuvieron el Premio Nobel de medicina el pasado año por dicho trabajo.

Investigadores de la Escuela de Medicina de Mount Sinai indujeron analgesia duradera con resultados positivos en ratones.

Con terapia génica, investigadores estadounidenses liberaron de dolores crónicos a ratas de laboratorio, según indica la revista estadounidense PNAS. Concretamente, los investigadores inyectaron en el canal espinal de los animales con dolor crónico inducido genes que desarrollaron un efecto analgésico durante tres meses.

El equipo de Andreas Beutler, de la Escuela de Medicina de Mount Sinai (Nueva York), experimentó con los genes de la prepro-beta-endorfina y de la interleuquina-10. Fue sólo en el canal espinal donde se produjeron efectos calmantes. Si la línea de trabajo supera los problemas de seguridad inherentes a este tipo de investigaciones, podría haberse encontrado una alternativa a los opiáceos.

Fuente: www.dirariodesevilla.es 22/01/2008

La iniciativa pretende mejorar la distrofia hereditaria de retina

La Junta de Andalucía va a poner en marcha un programa de terapia génica con el objetivo de encontrar nuevos tratamientos para un tipo específico de ceguera, denominada distrofia hereditaria de retina, para la que en la actualidad no hay fármacos efectivos.

Según ha informado la Junta, el desarrollo de estas actuaciones se produce después de que un equipo internacional, liderado por investigadores andaluces, haya identificado un nuevo gen causante de esta patología, lo que facilitará avanzar en la búsqueda de nuevas terapias más eficaces y concretas para prevenirla o tratarla.

La consejera de Salud, María Jesús Montero, presentó ayer esta nueva iniciativa de su departamento, acompañada por el director del Plan de Genética de Andalucía, Guillermo Antiñolo, y por el profesor Shomi Batacharya, un experto de ámbito internacional en el campo de la genética clínica y la visión, que se incorporará como director científico asociado al Programa Andaluz de Genética Clínica y Medicina Genómica.

La identificación del nuevo gen causante de la distrofia hereditaria de retina ha sido posible gracias a un equipo liderado por la Unidad de Genética y Reproducción del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, dirigida por Guillermo Antiñolo, en colaboración con científicos del Reino Unido, encabezados por Batacharya.

La distrofia hereditaria de retina es una enfermedad genética que afecta a una de cada 4.000 personas y provoca la ceguera a quienes la padecen. En el caso del nuevo gen identificado y caracterizado por los investigadores andaluces, se estima que su defecto causa el 14% del total de las distrofias hereditarias.

El descubrimiento del nuevo gen permitirá impulsar en Andalucía una línea de investigación en terapia génica, que conducirá a un ensayo clínico encaminado a hallar nuevas estrategias terapéuticas para esta ceguera hereditaria.

La terapia génica pretende introducir copias de genes normales en las células de pacientes afectados por enfermedades monogénicas -derivadas de la mutación de un gen-, con el fin de corregir la enfermedad, reemplazando con la dotación genética sana que se ha introducido la función del gen defectuoso.

El grupo internacional responsable del descubrimiento va a llevar a cabo una terapia avanzada consistente en la transferencia de material genético terapéutico al ojo, con elfin de corregir el gen dañado causante de la enfermedad.

Fuente: Solidaridad Digital (10/01/2008)