Category — Terapia Génica

Existen, en teoría, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales⁵, aunque sólo la primera está siendo desarrollada actualmente.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.

La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cuales discutiremos más adelante. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.

Investigadores estadounidenses han desarrollado una terapia genética mejorada, que podría permitir en el futuro el tratamiento de enfermedades neurológicas como el Alzheimer, según informa el diario The Guardian.

Un equipo de Manjunath Swamy, de la facultad de medicina de la Universidad de Harvard en Boston, utilizó una técnica mejorada de interferencia de ARN (ácido ribonucléico) para desactivar los genes responsables de esta enfermedad en ratones afectados por encefalitis viral, una grave enfermedad neurológica.

Esta técnica consiste en crear pequeñas hebras de material genético denominado ARN, que cuando se inyecta en las células desactiva determinados genes.

Hasta ahora el uso de esta técnica se enfrentaba a importantes obstáculos, debido a que muchos fármacos inyectados no llegan al cerebro porque la membrana que protege a éste de virus y microbios lo impide.

Por ello es preciso administrarlos mediante una arriesgada intervención quirúrgica, pero de este modo sólo se libera el tratamento a las células cerebrales adyacentes al lugar donde se inyectan.

La técnica desarrollada por el equipo de Harvard consiste en crear fragmentos de RNA terapéutico en el laboratorio y mezclarlos con una pequeña parte de virus de la rabia, que los transporta hasta al cerebro donde desactivan los genes necesarios, sin causar la enfermedad de la rabia. El tratamiento se administra mediante inyecciones ordinarias.

Los ratones así tratados se curaron en un 80% de los casos, mientras que los que no recibieron tratamiento fallecieron. Ante los buenos resultados obtenidos, los investigadores esperan empezar los ensayos en humanos dentro de cinco años.

Las terapias de interferencia del RNA ofrecen esperanza de poder tratar numerosas enfermedades, y en breve se iniciarán los primeros ensayos clínicos en humanos.

La técnica fue desarrollada por los investigadores estadounidenses Andrew Fire y Craig Mello, que obtuvieron el Premio Nobel de medicina el pasado año por dicho trabajo.

Transgene es una compañía biofarmacéutica francesa dedicada a la investigación y desarrollo de vacunas terapéuticas con base genética y productos de inmuno-terapia para el tratamiento del cáncer y enfermedades infecciosas.

Link: www.transgene.fr

Las limitaciones éticas de la TG están relacionadas en gran parte con la posibilidad del desarrollo de la terapia de células germinales, la cual ha originado grandes controversias, ya que al transmitirse los cambios efectuados en ellas a las siguientes generaciones se afecta el patrimonio genético de la especie humana, y un error de juicio y/o tecnológico pudiera tener muy malas e imprevisibles consecuencias. Por este motivo, este tipo de terapia ha sido totalmente proscrita por diferentes organismos internacionales (OMS, UNESCO y Consejo de Europa, entre otros)

Como ante toda novedad, la terapia génica tiene partidarios entusiastas que, tal vez de una manera poco realista, ven en ella poco menos que el control de las enfermedades, y, por otro lado, grandes detractores. En todo caso, si se llegan a superar todos las dificultades técnicas, la TG puede redefinir la práctica de la medicina el próximo siglo, considerando sobre todo que desde hace sólo unos 8 años es que se tienen los primeros protocolos. Aunque hasta la fecha no se haya curado por completo a ningún paciente con este tipo de terapia, las perspectivas son atrayentes y vale la pena seguir explorándola como posibilidad, pero dentro de límites éticos.

Concebida en un principio para tratar enfermedades metabólicas raras, en la actualidad se espera que la terapia génica pueda incidir en la cura de enfermedades como el cáncer, la enfermedad coronaria y otras que hemos mencionado. No se puede dudar que es un nuevo y largo camino a recorrer, que seguramente traerá muchas satisfacciones a la práctica de la medicina, probablemente en un futuro no muy lejano.

Fuente: AUSTIN-WARD, Enrique Daniel y VILLASECA G, Cecilia. La terapia génica y sus aplicaciones. Rev. méd. Chile, jul. 1998, vol.126, no.7, p.838-845. ISSN 0034-9887.